基因治疗的靶细胞可以是体细胞也可以是生殖细胞。理论上对性细胞的基因缺陷予以矫正,不但当代得以根治还可将正常基因传给子代。已开展基因治疗的目的基因类型包括有:抗体、抗原、反义核酸、细胞因子、细胞因子受体、缺陷+标记基因、抗药基因+标记基因、标记基因/自杀基因、癌基因调节物、核酶和肿瘤抑制基因等等。 ......