随着基因治疗基础研究的迅猛发展,已经有超过1000项的基因治疗实施方案进入临床研究。临床前研究的动物实验阶段对于评价载体的效率、体内动力学参数、安全性评价等内容十分重要。目前,人类已经建立了大部分人类疾病相对应的动物模型用于评价新药包括基因治疗的临床前阶段研究,其疾病谱涵盖了遗传性疾病以及肿瘤等多种疾病。在体内研究中,载体进入体内的途径是多方面的,如局部注射、胃肠道吸收、皮肤吸收、静脉途径等。类似的动物模型研究为载体体内应用开发提供了很好的指导意义。 ......