[治疗]【治疗】

特异性酶替代治疗有一定效果，虽然目前治疗领域已取得了某些进展，但大多处于研究阶段，尚未在临床治疗中广泛采用。最有希望的治疗方法是特异性酶替代治疗及基因治疗，两者可改善患者的临床表现以及生存情况。目前已有特异性酶替代治疗Ⅱ型黏多糖贮积症的Ⅱ 、 Ⅲ期临床研究结果报道：每周注射1次idursulfase治疗安全有效［ 13 ］ 。动物实验发现，反复向脑脊液注入重组的溶酶体酶蛋白，可以使酶蛋白广泛分布于脑组织，起到良好的酶替代作用，但在应用于临床前仍有许多问题（免疫反应、剂量问题和不良反应问题等）需要解决［ 1 ......