根治有赖于去除异常的克隆,合适者可作骨髓移植治疗,但不作为首选。治疗原则是促进正常造血功能的恢复,尽量避免诱发因素,控制急性溶血发作,防治并发症,希求在相当时间后发生缓解乃至痊愈。有应用6巯嘌呤或苯丁酸氮芥加泼尼松或长春新碱、环磷酰胺和泼尼松联合治疗以抑制PNH干细胞,但多数报告认为疗效不确定。也有报告用反转录病毒载体将PIG‐A基因转入PNH病态细胞,以修复GPI锚连接蛋白缺失的CD59,Hill等(2006年)用新合成的重组人CD59蛋白(rhCD59)黏附于细胞膜上,在体外实验中,成功修复了缺失CD ......