这里所指的靶细胞是指接受转移基因的体细胞。在选用反转录病毒载体时,目的基因表达最好具有组织特异性的细胞。在肿瘤基因治疗中,造血干细胞是耐药基因、细胞因子基因等较理想的受体细胞。在动物实验中已证明:β‐半乳糖苷酶基因、ADA基因、小肌营养不良蛋白(min idystrophin)基因都已证明能在肌细胞中表达。因为脐血干细胞能分泌生长因子,且它们更多处于细胞周期中,这对于采用反转录病毒载体介导基因转移至关重要:反转录病毒载体只能介导处于增殖、分裂中的细胞进行基因转移。造血干细胞作为基因导入靶细胞的基因治疗在遗传病、恶性肿瘤、严重免疫缺陷及感染性疾病的治疗中具有广阔的应用前景。
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