第一节 临床研究的试验设计原则

重复的目的就是避免偶然性，提高试验的可靠性。新药临床试验通常对样本含量有最低例数的要求，目的是尽可能地发现不良反应。上市后药物的研究多从统计学角度作样本量估算。如从有效性角度，统计学通常要求α ＝ 0 ﹒ 05，0.2,例数估算可用以下简化公式：非劣性试验（α ＝ 0 ﹒ 05，0 ﹒。其中N是每组的估算例数N1 ＝ N2，N1和N2分别为试验药和对照药的例数，P是平均有效率，S是估计的共同标准差，是非劣效/等效标准。有时Δ和D需预试验或第一阶段试验总结后确定。FDA和EMEA新的指南要求单侧检验α ＝ 0 ﹒ 025，以进一步提高把握度，故应注意以上公式的适用性。