6‐巯基嘌呤是治疗急性淋巴性白血病的使用最普遍的药物。目前的研究结果表明,抗嘌呤代谢类药物6‐巯基嘌呤(6‐MP)和6‐巯代鸟嘌呤(6‐TG)均是无内在生物活性的药物,必须通过体内一系列代谢后才能发挥抗白血病效应。一些研究证实了TPMT缺陷的病人在红细胞中聚集了高浓度的硫基鸟嘌呤核苷酸,这将导致TPMT缺陷病人严重的造血系统毒性(除非巯基嘌呤的剂量减少到普通剂量的10~15倍以下),TPMT完全缺陷的病人使用硫唑嘌呤治疗容易导致嗜中性白细胞减少症引起的死亡。