基因治疗技术的发展已取得了巨大成就,它已被看成是对先天和后天基因疾病的潜在有效的治疗方法,不过它依然存在缺少高效的传递系统、缺少持续稳定的表达和宿主产生免疫反应等问题。因此,今后基因治疗研究将向两个方向发展:其一是应用基础研究更加深入,以解决基因导入系统和基因表达的可控性研究为主要研究内容,结合人类基因组研究,寻找更为有效的“目的基因” 。而且随着人类基因组计划的顺利实施和完成,新的人类疾病基因的发现和克隆,基因治疗研究和应用将不断取得突破性进展。通过不断地发现潜在难题和不断进行载体的改进,基因治疗必将能够为更多的疾病服务。
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