口服用于治疗多发性骨髓瘤、乳腺癌和卵巢癌。动脉灌注用于肢体恶性肿瘤。本品为双功能烷化剂,其细胞毒作用主要由于与DNA及RNA发生交叉联结及抑制蛋白质的合成。氮质血症、妊娠、骨髓抑制者禁用。本品与其他抗肿瘤药合用,骨髓抑制作用增强。本品与减毒活疫苗合用,有出现致死性全身性疾病的危险。本品可引起BUA增加,别嘌醇可防止或缓解高尿酸血症。最常见为骨髓抑制,表现为白细胞、血小板减少。恶心、呕吐及食欲缺乏,偶见脱发、皮疹和黏膜炎。长期给药,可发生严重的复发性脉管炎及肺纤维化、肿瘤。动脉灌注时,可有水肿、神经毒性及皮肤起泡。本品对性腺功能有抑制作用。
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