提出难治性白血病概念的目的是为了以后的治疗。造血生长因子和化疗药物序贯应用的最初目的亦在于刺激白血病克隆,促使耐药的静止期细胞进入细胞周期,使之对化疗更敏感、增强化疗药物的抗白血病作用,这一点在难治性白血病的意义更为重要。二是对白血病细胞的作用,对白血病细胞的作用有两种观点:一是诱导残留白血病细胞分化或促使免疫系统杀伤白血病细胞,但更多的人认为生长因子(尤其是GM‐CSF)有刺激残留白血病生长的嫌疑(尤其是在治疗初期)。