维A酸是维生素A的生理活性代谢产物,它有多种立体异构体,包括全反式维A酸( all-trans retinoic acid , ATRA ) , 13 -顺式维A酸( 13 - cis-retinoic acid , 13 - CRA )和9 -顺式维A酸( 9 - cis-retinoic acid , 9 - CRA ) 。其中ATRA有较好的抗肿瘤作用,目前主要用于治疗急性早幼粒细胞白血病( APL ) ,本章中主要讨论的是ATRA 。三氧化二砷即三氧化二砷( arsenious acid , As2O3 ) ,是由我国科学家最先发现的同样用于治疗APL的药物。二者的抗肿瘤作用均主要通过调节和降解在APL发病中起关键作用的PML-RARA融合基因。存在该融合基因时才可以使用两种药物进行治疗,同时通过检测融合基因的表达水平可以用于监测药物的治疗效果。
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