第二节 靶向功能分子的筛选

靶向功能分子是指针对组织或病变部位、细胞或细胞器等表面或内部靶点具有主动寻靶、特异性结合的一类功能性分子，其可以是大分子化合物或聚合物，也可以是小分子化合物。与转铁蛋白受体相比，白喉毒素受体没有内源性配体，针对该受体进行诊断和靶向治疗时不存在与内源性配体竞争问题，故可提高脑部疾病的诊断和治疗效果（Gaillard PJ，2005）。CRM197是针对白喉毒素受体的配体，该配体是白喉毒素的突变产物，无毒副作用，适用于将载药系统靶向转运至脑毛细血管内皮细胞，并克服BBB（W ang P，2010。