[文献资料]第一节 基因治疗主要进 展及面临的问题

基因治疗的兴起和人类基因组计划的全面实施已有力地说明了这一点。著名遗传学家谈家桢教授高瞻远瞩地指出：“ 21世纪的医疗革命将取决于基因治疗研究的成功。基因治疗的基本原理来源于人类对自身遗传机制的了解。某些缺陷基因可能会遗传给他们的后代，例如血友病，而有些则不能。基因治疗的提出最初是针对单基因缺陷的遗传疾病，目的在于用一个正常的基因来代替缺陷基因或者来补救缺陷基因的致病因素。至今基因治疗的研究内容也从单基因的遗传病扩大到多基因的肿瘤、艾滋病、心血管病、神经系统疾病、自身免疫病和内分泌疾病等。尽管基因治疗仍有许多障碍有待克服，但总的趋势是令人鼓舞的。