肿瘤抑癌基因可能通过各种机制如突变、删除、甲基化等方式,导致基因纯合性失活,从而激活癌基因导致细胞持续分裂进而癌变。针对抑癌基因的基因治疗是目前应用较多的肿瘤基因治疗策略。将具有正常生理功能的野生型抑癌基因通过各种途径导入肿瘤细胞,以恢复和增强抑癌基因在肿瘤内的表达水平,从而抑制肿瘤细胞增殖或逆转其恶性表型,达到治疗肿瘤的目的。目前已经进行的抑癌基因替换治疗的临床试验涉及的基因包括p53 、 FUS1 、 Rb 、 mda7 、 BRCA1和p16等,显示了潜在的应用前景。目前研究者们正在探索应用Ad-p53进行不同给药途径、不同剂量和疗程、联合手术和放化疗治疗多种肿瘤的临床试验。
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