[文献资料]第二节　基因治疗的载体系统

在基因治疗中，病毒已成为一种有效的载体系统。基因治疗就是将外源基因导入目的细胞并使其有效表达，从而达到治疗疾病的目的。作为当代医学和生物学的一个新的研究领域的基因治疗始于20世纪80年代。直到1990年美国成功地应用基因治疗手段对ADA （腺苷脱氨酶）缺陷病进行治疗，才标志着基因治疗时代的开始。目前，基因治疗已从遗传病扩展到非遗传病领域，例如：传染病、肿瘤、神经系统疾病、免疫缺陷病等。尤其在1990年美国成功应用反转录病毒载体进行ADA患儿的基因治疗以来，反转录病毒载体的研究和应用受到了极大的重视。图15-4 SMARTvector慢病毒shRNA介导的RNA干扰。