一、基因治疗

基因治疗在人们的最初设想中，是用正常的基因校正有缺陷的基因本身，以治疗遗传性疾病。这个设想已经有30多年了，随着分子生物学、分子遗传学，特别是DNA重组技术的进展，人类约10万个基因的全部和部分数据记录在公共数据库里，许多遗传病的基因或编码序列已经克隆，这为基因治疗的研究提供了重要的条件。21世纪初期基因治疗大体上有以下几种［ 30 ］：代偿性基因治疗:通过对有代偿功能类基因的正调控，开启其关闭状态来代偿功能异常的基因。例如导入二氢叶酸还原酶基因，以耐受MTX的化疗，导入mdr 1基因以耐受多种化疗剂等。