[文献资料]一、遗传病治疗

重症联合免疫缺陷综合征（severe combined immunodeficiency，SCI D）是由于腺苷脱氨酶（adenosine deaminase，ADA）缺乏造成的。应用携带ADA的反转录病毒载体转染外周血T细胞重新回输体内可改善患者的免疫功能。治疗β‐地中海贫血，目前多采用输血疗法，但长期输血根本不能治愈患者，并造成一系列与输入库存血有关的疾病，如免疫反应、病毒感染等，最终威胁患者生命，因此人们寄希望于基因治疗。HSCT还可治疗先天性红细胞生成性卟啉病、局部白化病联合免疫缺陷综合征，其宫内移植也在治疗先天性免疫缺陷病方面取得了有限的成功。