[治疗]二、随机化Ⅱ期临床试验设计

由于肿瘤的自然病程存在很大的变异性，部分肿瘤即使未经治疗也会有较长时间的疾病稳定期，因此在评价事件发生时间（ time-to-event ）终点（例如PFS ）时不宜采用历史数据作为对照。因此在以事件发生时间终点为主要研究终点的临床试验只有通过随机对照的试验设计，才能够可靠的衡量药物的疗效，避免偏倚。因此，随机对照的Ⅱ期临床试验并非要取代Ⅲ期临床试验，而应被看作是一个筛选出最有希望的研究药物进入Ⅲ期临床试验的工具。