生物技术药物在20世纪已应用于治疗癌症、艾滋病、冠心病、多发性硬化症、贫血、发育不良、糖尿病、心力衰竭、血友病、囊性纤维变性和一些罕见的遗传疾病,主要产品类型为蛋白、多肽、酶、激素、疫苗、细胞生长因子及单克隆抗体等。