[治疗]第四十八章　基因治疗药物

基因治疗( gene therapy )是指改变细胞遗传物质为基础的医学治疗。自1990年9月世界上第1例腺苷脱氨酶缺乏所致的重症联合免疫缺陷病患者接受基因治疗临床试验以来，基因治疗基础和临床研究取得了显著进展，也经历了不少挫折与挑战。迄今世界范围各国批准的基因治疗临床试验项目数近2000项，已有4种基因治疗药物包括重组人p53腺病毒，重组人5型腺病毒，福米韦生( fomivirsen )和阿利泼金( alipogene tiparvovec )在我国和美欧上市，适应证从遗传病、扩展至恶性肿瘤，病毒性感染等获得性疾病。随着基因治疗药物的有效性、安全性和可操作性等方面在进一步突破，基因治疗作为一种全新的治疗手段必将对传统的疾病治疗模式和药理学认识产生深远的影响。