[治疗]三、基因治疗的程序

基因治疗的步骤包括目的基因的准备、受体细胞的培养、载体的选择与构建、将目的基因导入到靶细胞、转导细胞的选择和鉴定等步骤。目的基因根据基因治疗的不同需要，可以选择一种人体正常的基因，如编码低密度脂蛋白受体（LDL‐R）的基因以治疗家族性高胆固醇血症（FH），也可以是人体基因组中根本不存在的一种野生型的基因，如水痘‐带状疱疹病毒（VZV）的胸腺嘧啶核苷激酶（TK）的编码基因。基因治疗中转导细胞的鉴定有多种方法，包括标记基因技术，基因缺陷型细胞的转染和选择，基因共转染技术，分子杂交鉴定，外源基因表达产物的鉴定等 ......