七、基因治疗

基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿基因缺陷或异常引起的疾病，以达到治疗的目的。通常采用两种策略来达到治疗的目的，其一是纠正突变基因的直接疗法，此为理想的策略，实际上有困难而未实现。其二为用正常基因代替致病基因的间接疗法，此法较为可行，已有一定的临床实践意义。依基因转移的受体细胞不同，基因治疗分为两条途径：生殖细胞基因治疗和体细胞基因治疗。基因治疗中作为受体细胞的体细胞，多采取离体细胞，先在体外导入外源基因，在有效表达后，再输回到体内，这属于间接基因疗法。目前使用的病毒载体包括有反转录病毒载 ......