[治疗]二、基因治疗的临床应用

从遗传性疾病发病的基因机制可将其分为单基因病和多基因病。单基因病因其致病基因单一明确，使其成为基因治疗的首选对象，其主要策略是基因替代。临床上最早获得基因治疗成功的遗传性疾病是由于腺苷脱氨酶（ADA）缺陷导致的重症联合免疫缺陷综合征。然而，对单基因遗传性疾病的基因治疗并非易事，要纠正这些疾病需要在细胞内有足够量的基因产物，并能连续适量地释放入血。但是，目前对基因在人体细胞内表达的调节机制还了解甚少，另外基因治疗的方法也还有待进一步改进。因此，如何提高基因转移的效率和产量是研究的重点之一。 ......