[病理生理]（三）研究方案

一个标准的方案是由以下部分构成的： （1）主要问题和反应变量 （2）次要问题和反应变量 （3）亚群分析 （4）不良事件 （1）研究人群：①纳入标准；②排除标准。 需要说明的是，上述架构并非是一成不变的，需要结合具体的试验设计进行适当的增补。下面结合上述方案的基本要素，对一些关键问题加以简要说明： 1﹒研究的主要问题研究的主要问题是研究者最为感兴趣的问题，并且是能够通过试验给予充分解答的问题。并且，如果多个反应变量之间存在不一致的现象，将会给结果的解释带来困难。 3﹒研究人群研究者必须事先明确所研究的人群是什么，以及明确定义是按照何种标准选择研究人群的。为此，研究者应当考虑以下几个问题：①有可能从试验干预中获益的人群显然是研究人群；②除了期望试验干预的效果有可能在研究人群中表现出来之外，研究者还应当清楚地理解应当选择最有可能验证试验假设的人群；③多数干预会产生不良反应，研究者在选择研究人群时尚须平衡疗效的收益与不良事件的风险之间的关系；④研究者通常期望纳入能够依从试验方案的人群；⑤有很大可能出现干扰反应变量结果的人群应当被排除在外。对于小规模试验来说，如果有不止一个中心参与试验，也应当采用区组随机或根据中心分层随机的方法。需要特别注意的是，样本量是基于主要反应变量（如主要疗效指标）计算而来的。