[治疗]第三节 中枢神经系统基因治疗的策略

根据宿主CNS病变的不同，CNS基因治疗的策略也不同，概括起来主要有下列四种：基因替代（gene replacement）：去除整个变异基因，用有功能的正常基因取而代之，使致病基因得到永久的更正。传统上所谓基因治疗实际上就是指基因替代疗法，就像外科移植手术一样。基因增强（gene augmentation）：将目的基因导入病变细胞或其他细胞，目的基因的表达产物可以补偿缺陷细胞的功能或使原有的功能得到加强。Ribozyme实际上也是一种反义RNA，与靶细胞的mRNA结合后，还能切割杂交分子，使之断裂，因此可以阻止细胞产生某一细胞基因所编码的特定蛋白质。这一新技术已被广泛用于CNS恶性肿瘤（如胶质母细胞瘤）等的基因治疗研究中。