乳腺癌已成为严重的全球健康负担,每年新增病例超过100万,其中美国2011年新增病例超过22万。2011年,美国约有3.9万例患者死于乳腺癌。目前乳腺癌在女性是仅次于肺癌的第二大死亡原因。由于健康知识的普及、健康筛查以及检查手段和方法的进步,早期乳腺癌患者比例逐年增加。尽管很多乳腺癌早期即被诊断,仍有相当一部分患者出现复发或转移并导致死亡。这些转移病灶的出现,提示在早期乳腺癌患者体内存在临床难以诊断的微小转移灶,仅靠局部治疗如乳腺癌根治术并不能有效清除这些转移灶。辅助性全身治疗的目标是清除临床难以发现的微小转移灶,是早期可治愈乳腺癌根治性治疗的一部分。辅助性全身治疗包括辅助内分泌治疗、辅助化疗以及辅助靶向治疗。辅助内分泌治疗,对于绝经前患者来说,标准选择仍然是他莫昔芬加或不加卵巢去势治疗;而对于绝经后患者来说,应该考虑包括第三代芳香化酶抑制剂在内的选择。
在过去的30年里,辅助化疗通过随机临床研究获得长足发展,从最初的单药化疗到CMF方案,以及蒽环类为基础的方案、蒽环类和紫杉类药物联合化疗方案等,极大地提高了辅助化疗的效果,延长了患者的生存时间。随访15年的数据表明,辅助化疗可降低50%的死亡率。近年来,乳腺癌的全身治疗有了许多里程碑式的进展,尤其是HER-2靶向药物的使用显著改善了HER-2阳性乳腺癌患者的预后。HER-2阳性乳腺癌诊疗进展十分迅速的主要原因是明确了HER-2过表达对于乳腺癌生物学行为的影响,以及靶向HER-2类药物在晚期及早期乳腺癌治疗领域取得了巨大成功。