早期浸润性乳腺癌乳房保留治疗的可行性研究始于20世纪50年代。在20世纪70年代以后，不论手术还是放疗都已形成技术规范，在此基础上开始了大规模的临床前瞻性随机研究。这些研究结果证明，在适应证合适的前提下，乳房保留手术加上术后放疗获得了与根治术相似的局部控制率和长期生存率，早期浸润性乳腺癌的治疗策略从先前的根治术和改良根治术为主逐渐向以乳房保留为主过渡。
目前发表的随访10年以上的大型随机研究共有6项。开展最早的是法国Gustave Roussy研究所（1972年）和意大利米兰癌症研究所的米兰I期（1973年），入组标准均为原发肿瘤直径≤2cm。1976年至1983年，美国和欧洲相继开展了另外4项多中心研究，入组标准放宽，包括原发肿瘤直径4～5cm。手术均包括腋淋巴结清扫，但是原发灶的切除范围有所不同。以米兰I期的手术范围最广，包括整个肿瘤所处的象限，以及皮肤、皮下脂肪和胸大肌筋膜，称“象限切除”，其余均为肿块切除。放疗剂量为乳腺伴或不伴淋巴引流区45～50Gy/18～25次，大部分瘤床加量至60Gy以上。大多数研究中腋窝淋巴结转移的患者接受全身化疗或内分泌治疗。尽管在入组条件、手术和放疗的技术方法及全身治疗方案方面存在着一定的差异，6项研究的结果相当一致，即乳房保留治疗与根治术或改良根治术相比，无论是局部复发率（除外EORTC结果）、远处转移率，还是总生存率都没有显著差异。该6项研究的详细资料和结果分别见表28-1、表28-2。
表28-1 乳房保留治疗与根治术/改良根治术比较的前瞻性随机研究
注：IGR:法国Gustave Roussy研究所；NCI:美国国立癌症研究所；DBCG：丹麦乳腺癌协作组。C：环磷酰胺；M：甲氨蝶呤；F：氟尿嘧啶（5-FU）；A:多柔比星。
表28-2 乳房保留治疗与根治术/改良根治术比较的前瞻性研究结果
*为12年随访结果。
这6项大型随机研究共入组了将近4 000例患者。在长期生存率方面，5年、10年、15年随访两种治疗方法的结果都十分一致，随着时间延长，研究组和对照组的长期生存率继续保持一致，非乳腺癌死亡率相似，证实了保乳治疗的安全性。另一方面，米兰I期结果中乳房保留组20年局部复发率仅为8.8%，接近对侧乳腺癌的发病率，说明其中许多“复发”肿瘤其实是另一原发灶。
