进入21世纪后,分子靶向药物的开发已经逐渐占据了抗肿瘤药物研发的绝大部分领域。随着对肿瘤发生机制和耐药机制的进一步深入了解,新的靶向治疗药物不断涌现,更多、更有希望的药物正在快马加鞭地研制和进行早期临床试验。目前肿瘤的药物治疗正处于从单纯细胞毒性攻击到分子靶向性调节的过渡时期,所有这些都使人们有理由相信,靶向治疗有可能替代其他内科治疗,通过靶向治疗有望使肿瘤成为一种慢性病,将其长期控制在可控的范围内,真正在延长患者生命的同时改善其生活质量。

当然,也意识到对肿瘤某些基因或信号通路研究的相应药物,确实在临床上看到了明显的疗效,但肿瘤实际上是一种分子网络病,肿瘤的发生发展不可能是某一个或某些基因遗传改变简单叠加作用的结果,而是涉及细胞生长、分化等通路的基因群网络系统功能异常驱动下的细胞恶性转化,这种分子网络的异常程度及复杂性决定了肿瘤的恶性表型和个体差异。对于这样一个复杂的网络机制,需要进一步了解靶向药物治疗的分子生物学基础,了解大多数实体肿瘤都有多靶点、多环节调控过程的特点,了解目前的转化性研究还远远未能解释所发生的一切临床现象,了解各民族、性别,各种环境、条件都可能对治疗有不同的反应。希望不久的将来,随着对人类基因组学中功能性基因组和支配肿瘤基因组的深入了解,并结合高新技术如高通量药物筛选等手段的有效运用,肿瘤的治疗必将跨入一个全新的时代。

(樊 英 徐兵河)

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