内分泌疾病的治疗原则

内分泌疾病的治疗目的是去除病因，解除激素过多或过少所引起的临床表现。临床医师应尽可能根据循证医学（evidence-based medicine，EBM，现有的最好证据）的原则和要求，并结合患者的具体情况进行治疗。

内分泌疾病的治疗原则是：①治疗要有循证依据，确无循证依据时，应征得患者同意；②临床处置应遵照诊疗指南的基本原则进行；③注重病因治疗；④实施个体化治疗，定期追踪和评估治疗疗效，根据需要和可能调整治疗方案。

循证是疾病治疗的基本原则

实施循证治疗（evidence-based therapy）时，应着力做到：①促进疾病康复；②防止无效的医学干预或得不偿失的医学干预；③淘汰无效的医学措施；④限制高费效比的医学行为。

循证治疗时还应该以患者为中心，依据当地当时的具体情况，尽量提高循证治疗的质量和具体病例的针对性。一般可通过以下几个问题的答案来权衡医学干预的实际效果：

1. 不实施某种干预的危害是什么？
2. 该种干预能使患者获得什么益处及其收益的大小？
3. 该种干预的不良反应是什么，发生严重不良反应的风险有多高？
4. 该种干预的经济负担是否过重，是否治有所值？

必须广泛收集循证治疗资料，特别是有关临床循证指南方面的信息；掌握和运用循证治疗需要树立科学的医学实践观，正确理解和运用循证决策中的证据（evidence）、效益（efficiency）和价值（value）3个要素。为了规范治疗行为，各国的专业学会均推出了相关疾病的诊疗指南（guideline），这些指南根据权威的研究报道，对治疗方法、药物或手术治疗的适应证、禁忌证等做了明确规定，对尚无统一意见的疾病也列举了证据和建议。因此，医师的医疗行为应该以治疗指南为准则，在没有充分理由的前提下，一般不要超越指南的有关规定。

另一方面，许多内分泌代谢性疾病尚缺乏诊疗指南或专家共识（consensus），或者文献报道的意见不完全一致。对于尚无诊疗指南的疾病，亦应自己寻找文献证据，并在可能情况下，征得患者的知情同意。在临床诊疗过程中，应该以指南或共识为准则，根据患者的具体情况和自己的经验进行抉择，片面强调个人经验和死板硬套循证依据的做法都是不可取的。

临床病例需要实行个体化治疗

临床病例不存在克隆现象，世界上没有完全相同的病例；即使诊断相同，随着时间与环境的变化，病情也在不断变化。因此，临床病例需要实行个体化治疗（individualized treatment）。个体化治疗是内分泌疾病的基本而核心的治疗原则，主要包括个体化的治疗目标、个体化的药物选择、个体化的病情监测、个体化的防治教育、个体化的生活习惯和个体化的工作与社会活动满足感等。但是，临床实施时仍然存在许多疑惑与偏激。一方面，强调治疗指南的原则性时，常常忽视具体患者的特殊性；另一方面，在强调个体化治疗或个人临床经验时，又可能偏离治疗指南的原则性。深入探讨个体化治疗与治疗指南的辩证关系，可以帮助我们更理性、更灵活地诊治疾病。一般来说，确定个体化治疗决策的主要依据有益处（benefits）、风险（risks）、有效性（effectiveness）与可行性（feasibility），以及治疗的费效比（即成本/疗效比），后者一般可用一定时间内获得某益处所需要的治疗患者数（number needed to treat，NNT）来考量。例如，甲亢的治疗应根据个体的年龄、病程和病情等选择个体化的治疗方案。同样，糖尿病强化治疗能显著降低微血管病变发生风险，但对大血管病变的风险来说，强化治疗能使新诊断的和病程较短的患者带来长期的心血管受益；但年龄大、病程长、合并症多的患者进一步降低HbA_1c到7.0%或6.5%以下的临床益处并不明显，有时甚至有害。因此，糖尿病个体化治疗应根据患者的病理生理缺陷及具体情况来设定HbA_1c的控制目标（详见此处及其后续篇章）。

多方位处置内分泌代谢病病例

内分泌代谢疾病的现代治疗仍存在许多缺陷，病因学治疗所占的比例很低（约20%），发病学方面的治疗欠缺，对症治疗不甚满意，而心理治疗和人文关怀未被充分重视。

病因治疗

病因治疗是处置疾病的关键，任何疾病都应首先针对病因进行治疗，可惜目前已经明确病因的内分泌代谢疾病为数不多；或者病因虽已明确，但因不能逆转已经造成了器质性损害。地方性缺碘性甲状腺肿补充碘即可预防，又可使疾病治愈。肾上腺皮质功能减退有许多病因，其中有些病因（如肾上腺结核和血色病）如能早期针对病因进行治疗，可望不发生肾上腺皮质功能减低或使功能减低的程度减轻。反应性低血糖症可通过改善饮食成分或口服磺脲类/α-糖苷酶抑制剂，缓解或消除症状。对基因突变所引起的一些内分泌疾病，基因工程治疗也属于病因治疗。

一般治疗与对症治疗

托马斯·刘易斯医生说：“能够成功地作出诊断和说明预后，被看做是医学的胜利，但我们对真正有用的东西了解甚少。我们虽然繁忙地对疾病进行分析，但却无法改变它们大多数的进程。”在这种情况下，一般治疗与对症治疗显然是重要的。一般治疗与对症治疗既是药物治疗和手术治疗的基础，又可以提高药物和其他治疗的疗效。例如，对症处理（包括适当休息、非甾体抗炎药）和糖皮质激素口服是治疗亚急性甲状腺炎的主要措施；加服甲状腺激素制剂可以加强对垂体的反馈抑制，减少TSH分泌，有利于甲状腺肿及结节的缩小，消除症状。原发性甲旁亢术前应该控制高钙血症并补充中性磷酸盐，并加强支持治疗，改善营养，纠正酸中毒，缩短术后骨病的康复时间。继发性甲旁亢的对症治疗目标是纠正代谢紊乱，使血钙、磷和PTH浓度保持在正常范围内。在发生严重继发性甲旁亢症状前，给予适当治疗可使多数患者避免手术。卧床者要增加户外活动，尽可能减少糖皮质激素的用量，并缩短用药间期；减少摄入含磷高的肉类及奶制品，使每日磷摄取量保持在0.6～0.9g；事实上，这些综合措施的疗效不亚于任何一种药物。嗜铬细胞瘤的术前准备必须充分，使血压稳定在120/80mmHg左右，且无阵发性血压升高、心悸、多汗等现象，如果缺乏这些对症处理，术中必然发生高血压危象。

药物治疗

内分泌代谢疾病需要特定的药物控制症状或促进患者康复。但是，如果应用不当，可能引起严重的不良反应甚至死亡。反应停（沙利度胺，thalidomide，海豹儿事件）、西沙必利、PPA、马兜铃酸、罗非昔布、亮菌甲素的重大不良反应引起了人们对药物安全性问题的极大关注。因为激素及其受体表达的广泛性和各种激素作用的多靶点（multi-targeting）特性，内分泌和代谢性疾病的防治药物有许多特殊性，使用的适应证和剂量相当严格，个体化趋势十分明显，因而合理用药和安全用药是对内分泌临床医师的基本要求。治疗药物的选择应当遵循“少而精”的原则，这是防止和减少药物之间不良相互作用的基本途径。

人文关怀与生活质量

现代医学在特别注重疾病病因和发病机制研究的同时，忽视了疾病的载体——患者本身的处置与关怀，隔离亲情的医院体制、缺失的医患交流和对患者疾苦体验的漠视，市场经济将患者作为消费的主体成了人文关怀的重要障碍。医务人员在人文关怀与生活质量方面还有许多事情要做。临床医学不只是科学（science），更是人学和艺术。应建立以提高患者生活质量为中心的治疗目标，充分尊重患者的医疗权，维护医疗公正。这些对于任何疾病、任何患者都是至关重要的。人文关怀至少包括了对患者躯体健康关怀和心理行为健康关怀两个方面。

生活质量（quality of life）是不同文化和价值体系中的个体对其生活状况的评价，这种评价与患者的目标、期望、标准以及所关心的相关健康事件有关。生活质量的医学价值主要是指患者个体生理、心理、社会功能等方面的状态，即健康质量（healthy quality）。生活质量受个人的生理健康、心理状态、独立自主程度、社会关系和对环境适应等方面的影响。随着健康观的改变和人文需求的提高，人们不仅关心患者的寿命，而且更加关心其生活质量。生活质量作为新的健康指标引入临床，以全面客观地评价疾病及治疗对患者造成的身体、心理及社会生活等方面的影响。患者的生活质量理应成为也必将成为评价医疗服务有效性的重要指标。

生活质量需要从躯体和精神-心理等方面进行评定，这也可以理解为躯体和精神方面的满意度。例如，一般糖尿病患者的生活质量往往比没有慢性病者低，但却高于患有严重慢性并发症的个体。临床医疗可以通过改善患者的健康状态和促进患者对疾病的认知，严格而人性化的管理获得良好的生活质量。